عرضه داروی Relyvrio برای بیماری ALS

سازمان غذا و داروی امریکا داروی Relyvrio (سدیم فنیل بوتیرات/تائوروسودیول) را برای درمان بیماران مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) را تأیید کرده است. 

 

با این تاییدیه گزینه درمانی مهم دیگری برای بیماری ALS، که یک بیماری تهدید کننده زندگی است و در حال حاضر هیچ درمان قطعی ندارد، در دسترس قرار می‌گیرد. 

 

 در این بیماری سلول‌های عصبی کنترل کننده ماهیچه‌های ارادی به دلایل نا‌شناخته‌ای از بین می‌رود. ماهیچه‌های ارادی حرکاتی مانند جویدن، راه رفتن، تنفس و صحبت کردن را تولید می‌کنند. ALS باعث می‌شود اعصاب توانایی فعال کردن عضلات را از دست داده و در نتیجه سبب ضعف عضلات و فلج می‌شود. ALS یک بیماری پیشرونده است که با گذشت زمان بدتر می‌شود. نارسایی تنفسی بیشترین علت فوت بیماران است که معمولاً ظرف سه تا پنج سال از اولین ظهور علائم رخ می‌دهد. 

 

 این دارو بصورت بسته‌های حاوی ۳ گرم سدیم فنیل بوتیرات و ۱ گرم تائوروسودیول عرضه شده است که در یک لیوان آب (حدود ۲۵۰ سانتیمترمکعب) حل کرده قبل از غذا میل می‌شود. دارو باید ظرف یک‌ساعت از حل کردن مصرف شود. 

 

اثربخشی داروی Relyvrio برای درمان بیماری ALS در یک مطالعه ۲۴ هفته‌ای در مقایسه با دارونما بررسی شده که سبب کاهش سرعت پیشرفت بیماری شده است. بعلاوه پیگیری بیماران نشان داده که بطور متوسط حدود ۵ ماه به عمر بیمار افزوده می‌شود.

 

این دارو را می‌توان همراه با دو داروی دیگر بیماری ALS یعنی ریلوزول و ادوراوون تجویز کرد.

 

 شایع ترین عوارض جانبی تجربه شده با Relyvrio اسهال، درد شکم، تهوع و عفونت دستگاه تنفسی فوقانی بود. Relyvrio حاوی تائوروسودیول، یک اسید صفراوی است که ممکن است باعث بدتر شدن اسهال در بیماران مبتلا به بیماری‌های صفراوی شود.